打一劑4900萬!這款罕病藥將納健保 一年8病童受惠

打一劑4900萬!這款罕病藥將納健保 一年8病童受惠

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罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥預計8月起納入健保給付。(示意圖/報系資料照)

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罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者會不斷退化,甚至無法自主呼吸而死亡。健保署說,SMA基因治療藥預計自8月起納入健保給付,一劑要價4900萬,預估一年有8名6個月以下病童受惠。

健保署副署長蔡淑鈴今天告訴中央社記者,SMA基因治療用藥擬自8月起納入健保給付,經共擬會議價後,一劑新臺幣4900萬元,這是健保在罕病用藥部分首次把基因治療藥品納入給付。

目前這款SMA基因治療用藥通過的適應症爲「6個月以下發病,且帶有基因突變」,預估一年有8名病童受惠。蔡淑鈴表示,其實仿單上的年齡更寬,但因價格昂貴,先從最有效的6個月以下小朋友開始給付,同時蒐集真實世界資料,確認是否如仿單所述終生有效。

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她進一步說明,這款用藥問世至今,才追蹤8年左右,「終生是很久的」,現在還無法確定是否真的終生有效,所以先給付這一段,並持續蒐集臺灣資料,另外也會參考國際使用經驗,未來視財源慢慢放寬。

針對治療SMA藥品,另外1款脊椎注射用藥及1款口服用藥。蔡淑鈴說,這2款都屬於終生使用,均已納入健保給付,並擴增給付範圍至「3歲內確診發病,若大於等於7歲,則須運動評估大於15」,若以國內SMA患者總數400多人推估,希望3款藥物加起來可讓一半的病人、約200人受益。

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化,隨着時間嚴重持續肌肉萎縮、無力,導致病患行走或進食困難,甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。

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